«Мы обратили вспять потерю слуха у животных, и она сохранялась в течение как минимум девяти месяцев «Мы считаем, что результат должен быть применим к людям», — сказал доктор философии Чжэн-И Чен из Mass Eye and Ear в Бостоне.
Исследователи использовали редактирование генов, чтобы восстановить слух у взрослых мышей с наследственной потерей слуха. Они показали, что отключение поврежденной копии гена, называемого микроРНК (миРНК), позволило животным восстановить слух. Подход исследовательской группы, поддерживаемый Национальными институтами здравоохранения (NIH), может в конечном итоге привести к созданию потенциальных методов лечения наследственной потери слуха у людей. Работа ученых опубликована в журнале Science Translational Medicine.
Исследователи изучали редкую форму генетической глухоты, называемую аутосомно-доминантной глухотой-50 (DFNA50). DFNA50 вызван мутациями в гене микроРНК-96 (MIR96).
Как утверждает доктор Чен, редактирование генов полезно при этом типе генетической глухоты. Используя методы редактирования генов, ученые предотвратили последствия мутации, по существу устранив плохую копию гена. Нормальная копия гена продолжает работать, и это восстанавливает функцию гена.
Достигнут огромный прогресс в понимании и лечении генетической тугоухости, особенно недавний успех в генной терапии. Теперь есть результаты, которые показывают новые возможности редактирования генома. Эти достижения открывают новую эру лечения людей с генетической глухотой.
* Instagram, Facebook признаны экстремистcкими организациями в России